Wat is Immune (Idiopatische) Trombocytopenische Purpura (ITP)
ITP is een zeldzame en vaak chronische aandoening waarbij uw immuunsysteem uw eigen bloedplaatjes vernietigt.
De bloedplaatjes zijn een van de cellen aanwezig in het bloed. Ze spelen een onmisbare rol bij de bloedstolling en dit ter voorkoming van bloedingen.
De bloedplaatjes, ook trombocyten genoemd, zijn afkomstig uit het maturatieproces van megakaryocyten (cellen die door het beenmerg worden geproduceerd). Het normale aantal plaatjes bij een persoon zonder ITP ligt tussen de 150 x 109/l en de 400 x 109/l bloed.
Men spreekt over trombocytopenie wanneer het aantal bloedplaatjes onder de 150 x 109/l ligt.
Als het aantal plaatjes onder de 30 x 109/l bloed zakt wordt het risico op ernstige bloedingen groter.
Twee mechanismen, die tot een lage bloedplaatjeswaarde leiden, spelen een rol bij deze ziekte
- Een mechanisme van perifere destructie van de bloedplaatjes in het bloed.
Bij ITP worden de bloedplaatjes als lichaamsvreemd beschouwd en worden ze omringd door antilichamen om vervolgens vernietigd te worden en dit voornamelijk ter hoogte van de milt.
- Een verminderde centrale productie van bloedplaatjes in het beenmerg.
De megakaryocyten, die bloedplaatjes produceren in het beenmerg, worden door het immuunsysteem gewijzigd. Daarnaast liggen de natuurlijke spiegels van trombopoïetine (TPO) (een eiwit dat de produktie van plaatjes stimuleert) onvoldoende hoog bij ITP patiënten.
Oorzaken en klinische symptomen van ITP
De oorzaak van ITP is onbekend.
Sommige gevallen van auto-immune trombocytopenie zijn echter reeds opgetreden:
- na een virale of bacteriële infectie, na vaccinatie of na blootstelling aan een toxine (gifstof afgescheiden door bepaalde bacteriën);
- in associatie met een andere ziekte zoals lupus of het AIDS virus.
Het
risico op bloedingen is de
voornaamste bezorgdheid bij patiënten met ITP. Deze bloedingen kunnen zich op verschillende manieren uiten:
- petechiën (kleine rode of paarse puntvormige huidbloedingen) die geassocieerd worden met grote bloeduitstortingen (purpura) die spontaan of na een onbeduidend letsel kunnen voorkomen.
- bloedingen van het slijmvlies: neusbloeding (epistaxis), bloedend tandvlees (gingivorragie), bloedende mondulceraties (aften) en, bij vrouwelijke patiënten, vaginale bloeding buiten de menstruatieperiode (metrorragie).
- wanneer het aantal bloedplaatjes zeer laag ligt, bestaat er een risico op netvliesbloeding thv. het oog of nog erger op hersenbloedingen (welke dodelijk kunnen zijn).
ITP is niet besmettelijk en dit onafhankelijk van de oorzaak en de klinische symptomen.
Incidentie en prevalentie
Er zijn naar schatting ongeveer 50.000 volwassen patiënten met chronische ITP in de Europese Unie en ongeveer 850 volwassen patiënten met ITP in België.
ITP treft ongeveer tweemaal zoveel volwassen vrouwen als mannen.
ITP werd door de European Medicines Agency (EMEA) en door de U.S. Food and Drug Administration (FDA) erkend als weesziekte. De European Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) definieert een weesziekte als ‘een levensbedreigende of zeer ernstige chronische, evoluerende ziekte die niet meer dan 5 per 10.000 Europeanen treft.’
Diagnose
Bij de meeste volwassenen is ITP een chronische aandoening. De diagnose van ITP is hoofdzakelijk gebaseerd op de anamnese, het klinisch onderzoek, het volledige bloedbeeld, en een onderzoek van het perifere uitstrijkje om andere oorzaken van trombocytopenie uit te sluiten.
ITP wordt dan ook vaak beschouwd als een uitsluitingsdiagnose, omdat alle andere potentiële oorzaken van trombocytopenie moeten uitgesloten worden vooraleer de diagnose van ITP kan gesteld worden.
Huidige behandelingsopties
Het hoofddoel van de ITP behandeling is het minimaliseren van het risico op bloedingen met een zo laag mogelijk aantal nevenwerkingen. De huidige behandelingen van ITP trachten voornamelijk de vernietiging van de plaatjes te beperken.
Corticosteroïden
Corticosteroïden zullen het immuunsysteem beïnvloeden of onderdrukken en op deze manier de vernietiging van de bloedplaatjes door de antilichamen verminderen.
Het nadeel van corticosteroïden is echter het optreden van nevenwerkingen die een langdurig gebruik bij de meeste patiënten beperken:
- het ontstaan van diabetes, hypertensie, verhoogde gevoeligheid voor infecties, maar ook van bloeding in het maag-darmstelsel, osteoporose, psychose en gewichtstoename.
Ongeveer 80% van de volwassen ITP patiënten heeft een bijkomende behandeling nodig zodra de initiële behandeling met corticosteroïden is stopgezet.
Intraveneus immunoglobuline (IVIg)
Intraveneuze immunoglobulinen (IVIg) zijn behandelingen met IgG-immunoglobulinen (bepaalde soort antistoffen) die worden bereid uit bloedplasma afkomstig van meer dan 1000 gezonde bloeddonoren.
- De IVIg preparaten, die bestaan uit IgG-immunoglobulinen, hebben een brede activiteit van antilichamen die reageren op exogene antigenen (stoffen van buiten het lichaam die door het lichaam als vreemd en gevaarlijk worden ervaren en vaak afkomstig zijn van virussen en bacteriën), tegen auto-antigenen (auto-antilichamen wat stoffen zijn geproduceerd door het lichaam zelf maar gericht tegen bepaalde eigen lichaamsbestanddelen) en tegen bepaalde onnodige ziekteverwekkende antilichamen. IVIg geeft op deze manier aan de patiënten een verdediging tegen mogelijke ziekten.
De immunoglobulinen hebben een beperkte werkzaamheid van korte duur en worden over het algemeen beschouwd als een behandeling voor spoedgevallen:
- Op korte termijn zal de toediening van IVIg een sterke stijging van het aantal plaatjes bevorderen door middel van een blokkade van het immuunsysteem en bijgevolg een vermindering van de productie van anti-lichamen tegen de bloedplaatjes.
- IVIg kunnen nevenwerkingen veroorzaken die hoofdzakelijk bestaan uit allergische reacties en hartkloppingen.
Splenectomie
Bij een patiënt met ITP is de milt de belangrijkste plaats van plaatjesdestructie.
- Een splenectomie is een chirurgische procedure waarbij de milt wordt verwijderd om de plaatjesdestructie door de patiënt te beperken.
Deze operatieve ingreep heeft potentiële complicaties op korte, middellange en/of lange termijn.
- De milt is een orgaan dat normaal een belangrijke rol speelt in het immuunsysteem. Door zijn verwijdering ontstaat er bijgevolg een verhoogde blootstelling van de patiënt aan risico’s op al dan niet ernstige infecties.
- Binnen enkele dagen, weken, maanden of jaren na de procedure kan bij een niet-verwaarloosbaar aantal patiënten ITP terugkeren.
- Ten slotte kan een splenectomie tegenaangewezen zijn bij sommige ITP patiënten.
Nieuwe behandeling die de plaatjesproductie stimuleert
Een nieuwe behandeling voor patiënten met chronische ITP zal binnenkort beschikbaar worden in België: het betreft een eerste groeifactor voor bloedplaatjes.
Zijn werkingsmechanisme is uniek en nieuw omdat het helpt om de antilichaam-gemedieerde plaatjesdestructie te compenseren door het verhogen en stimuleren van de plaatjesproductie.
Voor meer informatie over deze nieuwe behandeling kunt u de website van EMEA raadplegen:
http://www.emea.europa.eu/humandocs/Humans/EPAR/nplate/nplate.htm
Brochure
Download de brochure.
