Radiorg

Rare Diseases organisation Belgium

Eva Schoeters

La Journée des maladies rares 2022 : la campagne nationale arrive !

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Le 31 janvier, EURORDIS a lancé le film de campagne officiel de Rare Disease Day, qui marque le coup d’envoi officiel du compte à rebours de la Journée des maladies rares (voir ci-dessous).

RaDiOrg met tout en place pour une nouvelle édition nationale forte de cette campagne. Vous voulez savoir comment se déroulera la campagne nationale ? Découvrez-le dans ce guide de campagne.

Le 28 février, nous entamons une campagne de trois jours. A partir du 28 février, nous souhaitons, avec vous, rendre nos visuels et notre message massivement visibles !
Tous les téléchargements peuvent être trouvés sur le site web à partir du 22 février.

Donnez votre avis au KCE sur les soins que vous recevez !

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La majorité des maladies rares sont très complexes. Elles affectent de multiples organes et processus dans le corps ; l’évolution de ces maladies est souvent imprévisible et erratique. Les patients sont suivis, guidés et traités par de nombreux prestataires de soins de santé différents. Cela va du médecin généraliste et des personnes chargées de l’imagerie médicale aux assistants sociaux et aux travailleurs sociaux, en passant par les spécialistes et les thérapeutes de toutes sortes.
Cela conduit-il à un bon soutien ? Permettent-ils une amélioration optimale de votre qualité de vie ? L’établissent-ils avec vous ? Les nombreux prestataires de soins posent-ils suffisamment de questions sur vos attentes et vos objectifs personnels ?

Le KCE, le Centre Fédéral de Connaissances sur les Soins de Santé, souhaite connaître VOTRE opinion sur les soins que vous recevez. En remplissant un court questionnaire, vous contribuerez à l’élaboration de la politique par rapport aux soins intégrés. Il faut environ 10 minutes pour remplir le questionnaire. Veuillez noter que le questionnaire ne mesure que l’expérience des ADULTES ayant un besoin de soins complexes. Vous pouvez remplir ce questionnaire vous-même ou avec une personne de confiance. Il n’y a pas de bonnes ou de mauvaises réponses. Vous pouvez participer jusqu’au 31 janvier 2022.

L’enquête n’a pas été élaborée par ou en coopération avec RaDiOrg et ne cherche pas à déceler les problèmes typiques des maladies rares ou peu connues.

vers l’enquête

Des informations détaillées sur l’étude sont disponibles ici.

L’engagement du ministre Vandenbroucke en faveur des maladies rares

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Lors de la cérémonie de remise des prix Edelweiss, RaDiOrg a invité le ministre Vandenbroucke à expliquer, brièvement, l’attention accordée aux maladies rares dans la politique fédérale. Jan Bertels, chef de cabinet du ministre de la Santé, a donc pris la parole. Comme le slogan du ministre est « Ne l’annoncez pas, faites-le ! », il s’est limité à quatre points sur lesquels le ministre est pleinement engagé.
Découvrons (presque littéralement) les propos de Jan Bertels :

  • Le patient est central. Cela ne doit pas être un slogan vide. C’est l’engagement du ministre pour l’ensemble du secteur des soins de santé, et certainement pour les personnes atteintes de maladies rares.
    Pour donner plus de poids à la voix du patient, les subventions accordées à RaDiOrg, l’association faîtière, seront augmentées de 25 000 euros. Ceci sera ancré dans la loi*.
    Nous espérons que cela permettra d’élargir leurs actions, de professionnaliser davantage et de donner à la voix du patient une place plus importante dans le travail politique. 
  • Pour une approche de qualité des maladies rares, tant sur le plan diagnostic que thérapeutique, il faut concentrer l’expertise et les connaissances. Et il doit aussi y avoir une coopération. Il doit s’y trouver une collaboration multidisciplinaire, dans un contexte plus large.
    RaDiOrg maintiendra sa collaboration avec le Fonds maladies rares, au sein de la Fondation Roi Baudouin, le gouvernement veut continuer à œuvrer à la réalisation de cet objectif. Ce faisant, le fonctionnement des réseaux européens de référence doit également être intégré.
    L’INAMI doit travailler dans un cadre de conventions génériques pour les maladies rares, conformément à la déclaration d’intention du gouvernement. Les conventions doivent être un instrument permettant de regrouper l’expertise, d’encourager la multidisciplinarité et d’améliorer la qualité des soins.
    Dans ce cadre, des casemanagers suivront de très près le dossier du patient. Ils devront parfaitement connaître le patient et devront agir en tant que personne de contact et en tant que confident. Ils feront également le lien entre toutes les disciplines.
  • Parce que le caractère abordable et l’accessibilité sont essentiels, il est urgent d’adapter le cadre juridique du Fonds spécial de solidarité. Après tout, pour de nombreuses personnes atteintes d’une maladie rare, cela revêt une grande importance.
    Il doit y avoir une meilleure interaction entre les différents services impliqués dans l’assurance maladie (INAMI). Cela doit permettre un traitement meilleur et plus rapide des dossiers. Dans la mesure du possible, il convient de promouvoir des procédures plus simples et numérisées. Il doit également être possible pour les patients de recevoir des soins dans un centre étranger d’un réseau européen de référence.
    Cela se dit comme ça en quelques phrases, mais c’est un véritable défi. Vous pouvez compter sur cet engagement !
  • En ce qui concerne les besoins médicaux non satisfaits (Unmet Medical Needs), le ministre a donné instruction à l’AFMPS (Agence Fédérale des Médicaments et des Produits de Santé) et à l’INAMI d’améliorer les procédures d’accès aux nouveaux médicaments.
    Les nouvelles applications de médicaments existants, ce qu’on appelle la reconversion (« repurposing ») des médicaments, sont également très importantes pour de nombreux patients atteints de maladies rares.
    C’est pourquoi l’AFMPS a été mandatée, et sera soutenue en cela, pour participer au projet européen STAMP (Safe and Timely Access to Medicines for Patients).
    Les thèmes de ce projet sont l’accès plus rapide à l’innovation, le « repurposing » des médicaments et le financement public d’essais cliniques souvent moins intéressants commercialement (cf. les essais cliniques KCE).
    Ces priorités seront élaborées en concertation avec les représentants de l’industrie pharmaceutique.

La conclusion de Jan Bertels, au nom du ministre Vandenbroucke, est chaque patient compte, chaque patient a droit aux meilleurs soins.
Chaque patient a le droit de vivre pleinement sa vie, aussi normalement que possible, comme le dit Louise Danneau, dans la vidéo des Edelweiss Awards dans laquelle elle apparait.    

Les points soulevés par Jan Bertels peuvent être consultés, dans son entièreté, dans la note de politique générale dans la note de politique générale – santé publique du 28 octobre 2021.

Note de politique – santé publique du 28 octobre 2021

* Cette augmentation de subvention était déjà incluse dans un projet de loi du ministre De Block en 2018. Cependant, en raison de la crise de Marrakech, il n’a jamais pu être voté. Le ministre actuel, Frank Vandenbroucke, honore la promesse de son prédécesseur d’accorder cette augmentation. Il reste maintenant à voir si la loi sera votée avant la fin de l’année 2021.

Voici les lauréats des Edelweiss Awards 2021 !

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Le 10 novembre dernier, les Edelweiss Awards 2021 ont été remis au Palais de l’Afrique de Tervuren.
Enfin, les lauréats ont été annoncés dans pas moins de cinq catégories. Nous avons également décerné pour la première fois un prix pour l’ensemble d’une carrière.
Voici les Lauréats…

Patient ou représentant de patient

Louise Daneau, 14 ans, atteinte d’atrésie de l’œsophage, a reçu le prix des mains de Jan Bertels, chef de cabinet du ministre fédéral de la Santé publique, Frank Vandenbroucke. En guise de surprise, le ministre avait également enregistré un message vidéo à son intention. Devouvrez-le ici. Le ministre est venu à la cérémonie de remise des prix plus tard dans la soirée et a eu une longue conversation avec Louise et sa famille.

Le jury a particulièrement salué l’engagement de Louise en tant que visage et porte-parole à l’asbl ABeFAO, l’association fondée par ses parents, et de la campagne RaDiOrg Rare Disease Day 2021, et ce malgré son âge (14 ans !) et son état de santé. Le prix Edelweiss est une reconnaissance de son engagement continu, de son écoute empathique des autres et de son courage. En remettant le prix à Louise, le jury souhaite l’encourager, ainsi que d’autres jeunes, dans leur engagement. C’est également ce qu’a souligné le ministre dans sa vidéo à l’attention de Louise.

Professionnel de la santé

La Professeure Marion Delcroix, pneumologue à l’UZ Leuven, a reçu le prix des mains de Michaël Callens, membre du cabinet du Ministre flamand du Bien-être, Wouter Beke.
Elle a reçu le prix pour son travail avec les patients souffrant d’hypertension pulmonaire. Le jury l’a félicitée pour son dévouement envers les patients, qui va bien au-delà de son rôle de médecin au sens strict du terme. Elle a été honorée pour avoir mis à l’avant cette pathologie rare et pour son initiative dynamique sur cette maladie, tant au niveau belge qu’européen. La manière dont elle a développé un modèle exemplaire de coopération multidisciplinaire a séduit le jury. Le prix Edelweiss est une reconnaissance de son engagement inspirant.

Projet d’une association de patients

Le projet AYA (Adolescents et Jeunes Adultes) de l’asbl FAPA, destiné aux personnes atteintes d’un cancer du côlon héréditaire, a été récompensé par la présidente du jury Julie Gusman de Pharma.be.
Grâce à ce projet, l’asbl FAPA peut soutenir un grand nombre de ses jeunes patients, des jeunes qui sont confrontés à la maladie à un âge très précoce. Le jury a particulièrement apprécié le fait que les jeunes parlent aux jeunes par le biais d’un média et dans un langage qui leur est familier (le vlog). Le prix Edelweiss reconnaît l’approche fraîche et innovante utilisée pour communiquer sur la maladie et encourage l’engagement des deux jeunes à continuer d’élargir et d’approfondir le contenu du site web et du projet.

Projet d’inclusion sociale

Le prix pour un projet d’inclusion sociale a été créé pour les personnes et les organisations qui ne travaillent pas prioritairement sur les maladies rares dans leur activités habituelles. Le prix a été remis à l’asbl EMINO pour son projet de réintégration des personnes atteintes de maladies rares sur le lieu de travail. Le prix leur a été décerné par Frank Demeyere, qui a remplacé Jannie Haek, CEO de la Loterie nationale.

Le jury a fait l’éloge du projet car le combat des patients atteints de maladies rares ne se limite pas au diagnostic et à la thérapie, mais inclut également la lutte pour la reconnaissance des qualités et des compétences professionnelles. Le jury a particulièrement apprécié l’approche du dialogue individualisé avec l’employeur, les collègues et le patient, afin d’optimiser l’équilibre professionnel et l’intégration des patients.
Le jury a considéré que le projet était un message en soi pour les employeurs et pour la société en général.

Médias

Le prix Edelweiss pour les Media a été décerné à Lucie Robet pour son podcast « Je ne suis pas née femme ». Elle a reçu le prix des mains de Peter Degadt, le nouveau Président du Fonds pour les maladies rares et les médicaments orphelins de la Fondation Roi Baudouin.

Lucie Robet est journaliste. Elle est née avec le MRKH (syndrome de Mayer-Rokitansky-Küster-Hause qui se définit, entre autres, par un utérus absent ou sous-développé). Elle a réalisé un documentaire audio sur son expérience. La première « diffusion » a eu lieu le 28 février 2021 et a été suivie d’un débat (https://www.brusselspodcastfestival.be/sessiondecoutes-jenesuispasneefemme ). Le podcast a ensuite été repris par plusieurs stations de radio, dont La Première (https://www.rtbf.be/auvio/detail_par-oui-dire?id=2759496).

Au départ, Lucie était quelque peu réticente à l’idée de recevoir un prix décerné par une organisation de lutte contre les maladies rares. Après tout, son podcast fait partie de son combat pour voir son développement sexuellement différent et celui des autres, non pas comme un problème médical, et encore moins comme une maladie. Le jury salue le courage de Lucie Robet à raconter une histoire émouvante et puissante sur un sujet intime et délicat, marqué par de nombreux tabous (syndrome MRKH).

Prix pour l’accomplissement d’une vie

Pour la première fois de son histoire, la cérémonie des Edelweiss Awards a également décerné un prix pour l’ensemble d’une carrière, à savoir au Professeur émérite Jean-Jacques Cassiman, le généticien le plus connu de Belgique ! Le professeur Cassiman a marqué l’histoire des maladies rares en dirigeant, entre 2008 et 2011, les travaux préparatoires du Plan belge pour les maladies rares, publié en 2013. Il fut président du Fonds pour les maladies rares et les médicaments orphelins créé par la Fondation Roi Baudouin.

Il a continué à présider ce Fonds jusqu’à cette année, de manière inspirée et inimitable. A l’occasion de son départ du Fonds, RaDiOrg est heureux de le remercier pour son rôle remarquable. Pour le saluer au nom de RaDiOrg, Lut De Baere, membre fondatrice et Présidente d’honneur de RaDiOrg, a pris la parole. Yolande Avontroodt, membre du Parlement (Open VLD), qui a contribué à la création du Fonds, et Gerrit Rauws, Directeur de la santé à la Fondation Roi Baudouin, se sont exprimés pour vanter les grands mérites du Professeur Cassiman. Mais le discours qui a fait la plus grande impression fut certainement celui du Professeur Cassiman lui-même à la suite de l’honneur qui lui a été donné !

Une soirée festive

La soirée au Palais de l’Afrique s’est terminée dans une ambiance divertissante et chaleureuse. Autour de délicieuses collations et boissons, des échanges intéressants et informels ont eu lieu entre de nombreuses personnes actives dans le domaine des maladies rares, chacune avec sa propre expérience ou son engagement. De nombreuses personnes ont également eu l’occasion de s’entretenir avec le ministre fédéral des Affaires sociales et de la Santé publique Frank Vandenbroucke.
Et nous, nous nous réjouissons déjà de la prochaine édition, prévue pour 2023.

Les Edelweiss Awards 2021 sont rendus possibles grâce au soutien des joueurs de la Loterie Nationale.

L’autorisation du Zolgensma, illustration de la voie à suivre pour les médicaments orphelins

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Zolgensma, la thérapie génique pour l’Atrophie Musculaire Spinale (AMS) , sera remboursée en Belgique à partir du 1er décembre 2021. Le dispositif concernera probablement environ 13 enfants par an, mais la façon dont il a été mis en place est extrêmement prometteur pour l’ensemble de la communauté des maladies rares. Il montre la voie à suivre !

La Belgique, les Pays-Bas, l’Irlande et l’Autriche ont uni leurs forces pour faciliter l’accès au médicament. Cette coopération internationale permet de réduire les coûts pour le système de santé belge. Dans un communiqué de presse, l’INAMI parle d’une “coopération européenne historique”.

L‘évaluation conjointe des technologies de la santé, appelée évaluation des technologies de la santé (ETS), permet de tirer des conclusions communes sur la valeur (ajoutée) d’un produit. Cela ouvre la voie à des négociations conjointes ultérieures pour une tarification optimale. Et cela va sans dire qu’un meilleur prix augmente également les chances d’une décision de remboursement. EURORDIS et RaDiOrg, ainsi que de nombreuses autres parties prenantes, sont convaincus que c’est la seule façon d’avancer pour que les thérapies prometteuses soient réellement accessibles au plus grand nombre de patients possible en Europe. Une telle approche est cruciale, surtout pour la Belgique, qui est un petit “marché”.

Ce type de coopération n’est pas nouveau en Belgique. Il fait partie de l’initiative BeNeLuxA initiée en 2015 par Maggie De Block, alors ministre de la Santé. Mais c’est une première qu’un prix commun ait également été négocié avec succès. L’ETS conjointe et le succès de la négociation du prix signifient que les patients des Pays-Bas, d’Irlande et de Belgique auront bientôt accès à cette thérapie révolutionnaire dans les mêmes conditions.

La réussite du travail commun visant à rendre Zolgensma disponible dans les mêmes conditions en Belgique, aux Pays-Bas et en Irlande est un merveilleux précédent qui appelle à d’autres initiatives.

Eva Schoeters, directeur RaDiOrg

Des discussions sont en cours depuis des années au niveau européen pour parvenir à une ETS commune contraignante pour les États membres européens. Cela faciliterait grandement une étape cruciale dans le parcours d’un médicament jusqu’au patient. Après tout, dans la pratique normale, les entreprises pharmaceutiques doivent soumettre un dossier distinct dans chaque État membre après l’autorisation de mise sur le marché par l’EMA (Agence européenne des médicaments) pour le remboursement de leur produit. Et tous les pays n’utilisent pas les mêmes critères pour déterminer la valeur ajoutée d’un produit. Un produit peut êtreconsidéré comme suffisamment bon pour être remboursé dans un pays, ne l’est pas pour un autre pays.

La procédure que suit normalement un tel dossier auprès de la Commission de Remboursement des médicaments (CRM) (INAMI) prend un temps supérieur à la moyenne en Belgique. Avec notre population relativement plus petite (et donc une population de patients plus petite), cela constitue un double désavantage pour une société pharmaceutique. Par conséquent, tous les produits innovants ne sont pas soumis en Belgique.

Cette image est tiré de l’indicateur W.A.I.T. de l’EFPIA. Il indique le délai de disponibilité (nombre de jours) entre l’autorisation de mise sur le marché par l’EMA et la date de disponibilité pour les patients (généralement le moment où les produits sont remboursés). La Belgique est à la traîne de tous les pays d’Europe occidentale, avec 528 jours de retard avant la disponibilité pour le patient.

Commentaires sur l’histoire de cette réussite

Nous aimerions faire deux commentaires importants sur cette histoire prometteuse. La procédure du BeNeLuxA n’est pas très transparente. Et la voix du patient – dont il est question après tout – n’est pas entendue. C’est également le cas dans la procédure “normale” du Comité pour la contribution aux médicaments, ainsi que dans les négociations dites “secrètes” ou les accords de gestion de l’entrée. Ces dernières sont connues (à tort) sous le nom de procédures de l’article 81 (en réalité, il s’agit des articles 111, 112 et 113) et sont utilisées pour conclure des accords temporaires pour les médicaments innovants dont la valeur ajoutée est encore incertaine. Il y a encore du travail à faire pour inclure la voix du patient dans toutes ces procédures. RaDiOrg demande explicitement que les patients soient impliqués dans l’évaluation de la valeur des médicaments orphelins. Après tout, en tant qu’expert, le patient peut apporter une contribution importante à l’évaluation d’un produit.

En savoir plus sur l’iniatif BeNeLuxA ?

https://beneluxa.org/

En savoir plus sur le remboursement de Zolgensma ?

Consultez ici le site web de ‘ABMM (Association Belge contre les Maladies neuro-Musculaires).

Les maladies rares sont les canaris dans la mine de charbon

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Les taux de survie pour le corona ne semblent pas être les mêmes dans tous les hôpitaux. Après la sortie des chiffres de Sciensano, une certaine agitation est apparue. Les différences peuvent s’expliquer en partie par les caractéristiques démographiques des régions, mais il y a plus que cela. Ceci met en lumière une caractéristique de notre système de santé qui nuit à la qualité et à l’expertise, à savoir, l’idée que tous nos hôpitaux seraient capables de fournir n’importe quel type de soins.

Les patients atteints de maladies rares sont bien conscients des problèmes qu’une telle attitude entraîne dans le secteur des soins de santé. Avec un diagnostic rare, dans 9 cas sur 10, les médecins de votre entourage immédiat n’ont jamais eu de cas comme le vôtre auparavant…
Si l’on peut croire, à juste titre, qu’en Belgique, on obtient de bons soins de base pour pratiquement n’importe quelle affection, il est clair que l’on ne peut pas compter partout sur une qualité optimale si des connaissances plus spécifiques sont nécessaires.

RaDiOrg plaide, depuis un certain temps, pour la reconnaissance de l’expertise pour les maladies rares. RaDiOrg se mobilise pour que les patients atteints de maladies rares n’aient pas à subir une odyssée douloureuse avant de recevoir – quand c’est possible – des soins optimaux et appropriés. Car vous pouvez en être sûr : au cours de cette odyssée, des moments précieux de la vie sont irrémédiablement perdus, d’innombrables erreurs médicales se produisent et les taux de mortalité sont plus élevés qu’ils ne devraient l’être.

Le professeur Geert Meyfroidt (VRT, Terzake, 29 juilliet), intensiviste à l’UZ Leuven, a déclaré que la Belgique ne mesure pas la qualité de ses soins de santé et ne s’en rend pas compte. Si nous en prenions conscience, nous pourrions justement mettre en avant cette qualité. À l’heure actuelle, en revanche, ce sont les volumes de travail qui sont récompensés. C’est ce qui caractérise le système actuel : plus il y a d’interventions médicales et d’examens, plus la caisse enregistreuse se fait entendre. Alors qu’un traitement basé sur l’expertise entraînera moins de procédures, d’examens et d’interventions et se traduira par une meilleure santé et un gain de qualité de vie pour le patient.

Nous devons nous intéresser au patient. N’est-ce pas pour lui que tous ces soins sont conçus ? Et a-t-il son mot à dire dans l’évaluation de la qualité des soins? Pour RaDiOrg, c’est essentiel, les indicateurs de qualité doivent également être élaborés avec les patients.

Les maladies rares sont, par définition, rares et, en outre, souvent complexes. Dans cette histoire de différences de qualité des soins entre hôpitaux, les malades sont bien les canaris dans la mine de charbon. En ne mesurant pas la qualité des soins pour ce groupe de maladies à faible prévalence et en ne rendant pas visible l’endroit où elle se trouve, des tragédies se produisent et qui pourraient être évitées.

RaDiOrg demande que l’expertise en matière de maladies rares soit rendue visible. Il faut une signalisation validée et transparente pour les trouver.Pour cette validation, la mesure de la qualité est indispensable. Il est – nous l’espérons – évident que cette mesure de qualité doit également tenir compte de la voix du patient. Soyons clairs : pour garantir la qualité à long terme, les mesures ponctuelles ne sont pas une option. Seul un système permanent de mesure de la qualité incitera les centres de longue durée à continuer d’investir, de former et de déployer des compétences afin de rester en permanence à la pointe du progrès. On ne veut pas se contenter de moins, n’est-ce pas ?

Bien entendu, tous les soins qui peuvent être dispensés à proximité du domicile doivent également y être organisés. Ceci aussi conduit à une meilleure qualité de vie pour le patient. Mais pour organiser correctement cette prise en charge locale, les directives d’un centre disposant d’une réelle expertise sont indispensables.

La pandémie a révélé au grand public des lacunes dont les patients atteints de maladies rares et les professionnels de la santé furent douloureusement conscients depuis des années, avec à leur tête une politique incohérente et un nombre excessif de ministres de la santé publique. Aujourd’hui, soudainement, l’importance de la mesure et de la communication de la qualité fait également l’objet de toute l’attention. Le moment semble enfin venu d’opérer ce changement.

Notre question :

  • est de se concentrer sur la mesure de la qualité des soins pour les maladies rares en utilisant des indicateurs de qualité élaborés avec et pour les patients ;
  • de traduire les résultats en une signalisation transparente afin que les personnes atteintes d’une maladie rare ne se perdent plus dans la recherche de soins optimaux.

Pour ceux qui ne seraient toujours pas convaincus, cette optique apportera des avantages spectaculaires en matière de santé pour les maladies à faible prévalence et constituera un modèle convaincant pour un changement de l’ensemble du système de santé.