L’autorisation du Zolgensma, illustration de la voie à suivre pour les médicaments orphelins

Zolgensma, la thérapie génique pour l’Atrophie Musculaire Spinale (AMS) , sera remboursée en Belgique à partir du 1er décembre 2021. Le dispositif concernera probablement environ 13 enfants par an, mais la façon dont il a été mis en place est extrêmement prometteur pour l’ensemble de la communauté des maladies rares. Il montre la voie à suivre !

La Belgique, les Pays-Bas, l’Irlande et l’Autriche ont uni leurs forces pour faciliter l’accès au médicament. Cette coopération internationale permet de réduire les coûts pour le système de santé belge. Dans un communiqué de presse, l’INAMI parle d’une “coopération européenne historique”.

L‘évaluation conjointe des technologies de la santé, appelée évaluation des technologies de la santé (ETS), permet de tirer des conclusions communes sur la valeur (ajoutée) d’un produit. Cela ouvre la voie à des négociations conjointes ultérieures pour une tarification optimale. Et cela va sans dire qu’un meilleur prix augmente également les chances d’une décision de remboursement. EURORDIS et RaDiOrg, ainsi que de nombreuses autres parties prenantes, sont convaincus que c’est la seule façon d’avancer pour que les thérapies prometteuses soient réellement accessibles au plus grand nombre de patients possible en Europe. Une telle approche est cruciale, surtout pour la Belgique, qui est un petit “marché”.

Ce type de coopération n’est pas nouveau en Belgique. Il fait partie de l’initiative BeNeLuxA initiée en 2015 par Maggie De Block, alors ministre de la Santé. Mais c’est une première qu’un prix commun ait également été négocié avec succès. L’ETS conjointe et le succès de la négociation du prix signifient que les patients des Pays-Bas, d’Irlande et de Belgique auront bientôt accès à cette thérapie révolutionnaire dans les mêmes conditions.

La réussite du travail commun visant à rendre Zolgensma disponible dans les mêmes conditions en Belgique, aux Pays-Bas et en Irlande est un merveilleux précédent qui appelle à d’autres initiatives.

Eva Schoeters, directeur RaDiOrg

Des discussions sont en cours depuis des années au niveau européen pour parvenir à une ETS commune contraignante pour les États membres européens. Cela faciliterait grandement une étape cruciale dans le parcours d’un médicament jusqu’au patient. Après tout, dans la pratique normale, les entreprises pharmaceutiques doivent soumettre un dossier distinct dans chaque État membre après l’autorisation de mise sur le marché par l’EMA (Agence européenne des médicaments) pour le remboursement de leur produit. Et tous les pays n’utilisent pas les mêmes critères pour déterminer la valeur ajoutée d’un produit. Un produit peut êtreconsidéré comme suffisamment bon pour être remboursé dans un pays, ne l’est pas pour un autre pays.

La procédure que suit normalement un tel dossier auprès de la Commission de Remboursement des médicaments (CRM) (INAMI) prend un temps supérieur à la moyenne en Belgique. Avec notre population relativement plus petite (et donc une population de patients plus petite), cela constitue un double désavantage pour une société pharmaceutique. Par conséquent, tous les produits innovants ne sont pas soumis en Belgique.

Commentaires sur l’histoire de cette réussite

Nous aimerions faire deux commentaires importants sur cette histoire prometteuse. La procédure du BeNeLuxA n’est pas très transparente. Et la voix du patient – dont il est question après tout – n’est pas entendue. C’est également le cas dans la procédure “normale” du Comité pour la contribution aux médicaments, ainsi que dans les négociations dites “secrètes” ou les accords de gestion de l’entrée. Ces dernières sont connues (à tort) sous le nom de procédures de l’article 81 (en réalité, il s’agit des articles 111, 112 et 113) et sont utilisées pour conclure des accords temporaires pour les médicaments innovants dont la valeur ajoutée est encore incertaine. Il y a encore du travail à faire pour inclure la voix du patient dans toutes ces procédures. RaDiOrg demande explicitement que les patients soient impliqués dans l’évaluation de la valeur des médicaments orphelins. Après tout, en tant qu’expert, le patient peut apporter une contribution importante à l’évaluation d’un produit.