Les enjeux économiques liés au contexte des maladies rares

La capsule vidéo “The World of Rare Disease” permet de résumer les nombreuses difficultés auxquelles sont confrontées plus de 500.000 patients en Belgique. Plusieurs points sont abordés : la définition de la maladie rare, la réalité du parcours du patient et de sa famille, l’établissement du diagnostic, les challenges de développement des médicaments, les problématiques du prix des traitements, et les recommandations pour arriver à une meilleur gestion de ces problématiques.

Pour la réalisation de la vidéo le prof. Tubeuf et Dr. Setti Raïs ont consulté le Docteur Nassogne, responsable du Département de Neuropédiatrie de la Clinique Universitaire Saint-Luc qui soigne de nombreux enfants atteints de maladies rares. Et elles ont également rencontré le Professeur Miikka Vikkula, co-directeur de l’Institut de Duve, UCLouvain, expert en Génétique Humaine qui est en charge d’études cliniques sur les médicaments. Enfin, elles ont assisté à la journée des maladies rares organisée par RadiOrg à Bruxelles le 29 février où nous avons rencontré de nombreux bénévoles et intervenants d’associations de patients dont la Fondation 101 Genomes, présidée par Romain Alderweireldt.

Les recherches réalisées par le Prof. Sandy Tubeuf et Dr. Setti Raïs montrent que la règlementation européenne sur les médicaments orphelins de 2000 a conduit à une augmentation du nombre d’essais cliniques et de publications scientifiques concernant les maladies rares. Cependant, cette hausse n’a pas bénéficié équitablement à toutes les maladies rares.

Les investissements en recherche et développement ciblent tout particulièrement les maladies rares les plus fréquentes dans la population; celles qui surviennent à l’âge adulte; elles qui sont caractérisées par un âge au décès prématuré chez les adultes. Ainsi, ce sont les maladies qui touchent la petite enfance qui reçoivent les plus faibles investissements alors même qu’une maladie rare sur deux touche des enfants.

De plus, s’il y a effectivement de plus en plus de médicaments orphelins qui arrivent sur le marché européen, les prix demandés par les firmes pharmaceutiques sont très élevés et ont un obstacle à l’accès des patients. Ainsi, les auteurs suggèrent des pistes de réflexion pour l’avenir.

1. Premièrement, il faut poursuivre les efforts de la plupart des pays européens à établir des registres nationaux recensant les patients avec des maladies rares. La mise en commun de ces bases de données permettra de produire plus efficacement des connaissances sur les maladies rares.
2. Deuxièmement, il faut accroitre le pouvoir de négociation des décideurs politiques avec les industriels. Ce pouvoir peut prendre la forme d’un partage du risque qu’un médicament ne soit pas efficace pour certains patients, mais aussi d’une coordination des pays européens pour réaliser une négociation de prix commune.
3. Enfin, il faut accroitre la transparence des coûts de recherche et le développement et des négociations de prix sur les marchés de médicaments pour tendre vers des prix plus équitables. Les firmes pharmaceutiques poursuivant un objectif de profit, une façon de contenir cette tendance serait d’introduire des défenseurs au sein des organisations, qui veillent au bien commun de la société.