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Rare Diseases organisation Belgium

Les enseignements de la 12e conférence européenne sur les maladies rares et les produits orphelins

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La 12e conférence européenne sur les maladies rares et les produits orphelins (European Conference on Rare Diseases and Orphan Products – ECRD) était intitulée “Actions à portée de mains. Des solutions pionnières pour les maladies rares”. Elle s’est tenue sous les auspices de la présidence belge du Conseil de l’Europe. Avec plus de 700 participants, l’ECRD est le plus grand événement d’élaboration de politiques sur les maladies rares organisé en Europe et dirigé par des patients.

La 12e édition de l’ECRD s’est déroulée sous la forme d’une conférence entièrement hybride les 15 et 16 mai 2024, en ligne et à Bruxelles. À l’approche des élections européennes, elle a débouché sur la rédaction d’une lettre ouverte co-créée à l’intention des institutions de l’Union Européenne et des futurs dirigeants européens.

Principaux enseignements sur le thème “Pas de santé sans santé mentale”. 

Cette séance était un événement officiel célébrant la Semaine européenne de la santé mentale, qui se déroulait à ce moment-là. La séance s’inscrivait parfaitement dans le thème de cette année, à savoir “Mieux vivre ensemble : Co-créer l’avenir de la santé mentale”.

Avec le public présent dans la salle et en ligne, nous avons identifié les défis et les besoins en matière de santé mentale des personnes atteintes d’une maladie rare et de leurs soignants. Parmi les priorités les plus importantes, on trouve clairement le besoin de nouer des liens et de rompre l’isolement, d’apprendre à vivre dans l’incertitude, de lutter contre la stigmatisation, mais aussi simplement de trouver des informations fiables sur la maladie. 

Nous avons ensuite examiné ce que nous faisons déjà en tant que communauté pour répondre à ces besoins. Il est clair que toute organisation de patients est elle-même, par sa simple présence, un facteur d’aide majeur pour répondre exactement aux besoins mentionnés ci-dessus. Nous devrions célébrer les associations de patients et renforcer le soutien que nous leur apportons ! 

Nous avons vu que l’amélioration de l’accès aux soins de santé mentale ne passe pas nécessairement par la création de services spécifiques aux maladies rares, mais peut-être davantage par l’éducation des professionnels de la santé à la prise en compte de et la sensibilité à la santé mentale en cas de maladie rare dans l’ensemble de leur travail. 

Ce qui ressort clairement, c’est que nous devons plaider pour que le soutien à la santé mentale fasse partie intégrante de la prise en charge des maladies rares. Nous appelons l’Union européenne à aider les États membres à développer des programmes efficaces pour que cela devienne une réalité.

Principaux enseignements de la session “Atteindre le plein potentiel : Surmonter les derniers défis pour accéder à des soins hautement spécialisés”.

Le renforcement de la concentration de l’expertise dans les services complexes et à haut risque, où les connaissances ne peuvent pas être facilement transférées par l’échange d’informations, le CPMS (“clinical patient management system”) ou d’autres moyens numériques ou en personne, devrait être rendu obligatoire. Cela permettra aux professionnels et aux services de santé d’atteindre et de maintenir le niveau d’expertise requis en traitant un volume de travail suffisamment élevé.

Cela permettra d’atténuer, voire d’éliminer, les risques auxquels les patients sont confrontés lorsqu’ils subissent des interventions réalisées par des personnes n’ayant pas suffisamment d’expérience pratique. 

Nous constatons qu’il est possible d’y parvenir lorsqu’une “force” extérieure met en mouvement cette concentration d’expertise, notamment avec l’arrivée de certaines thérapies géniques nécessitant une grande expertise et des installations spéciales pour des maladies ultra-rares. Les leçons tirées de ces exemples devraient contribuer à modifier la façon dont nous organisons les interventions chirurgicales hautement spécialisées.

Principaux enseignements de la session “Plans nationaux : Échanger les meilleures pratiques pour forger une réponse européenne unifiée aux maladies rares”.

Lorsque l’on s’oriente vers un nouveau plan national, il faut mettre en place une bonne structure de gouvernance et mesurer les résultats. L’alliance nationale peut jouer un rôle crucial dans l’évaluation des résultats, comme le montre l’exemple italien, Monitorare, de l’association UNIAMO. Les patients doivent être aux commandes avec les organismes gouvernementaux lors de l’élaboration du plan. Nous devons être des partenaires égaux et contribuer à faire en sorte que les mesures des résultats soient convenues.

Une approche progressive (comme en France) pourrait être intéressante pour réellement mettre en œuvre le changement, plutôt que de passer beaucoup de temps sur un plan très complet qui pourrait en fait retarder la mise en œuvre des objectifs sur lesquels nous devons travailler sans délai. Comment éviter le fait que l’élaboration d’un plan  puisse retarder la réalisation des objectifs?

Principaux enseignements de la session “Révolutionner les stratégies de financement pour les thérapies innovantes dans les maladies rares”.

La session s’est penchée sur plusieurs défis majeurs liés aux maladies très rares, notamment la difficulté des modèles d’essais cliniques actuels qui ne sont pas adaptés aux maladies très rares et la difficulté du financement lorsque le retour sur investissement risque d’être faible en fin de parcours. 

Les initiatives de la Banque européenne d’investissement et d’autres incitations innovantes exemplaires montrent l’importance d’un mélange de financement public-privé, d’initiatives à but lucratif et non lucratif, ce qui a également été mis en avant dans le projet Chrysalis de l’IRDiRC. 

Un exemple intéressant de recherche menée par des patients sur le traitement d’une maladie extrêmement rare par le biais d’une réaffectation de médicaments a mis en évidence l’importance cruciale des registres et du dépistage chez les nouveaux-nés si nous voulons que les efforts se conjuguent au profit du groupe de patients rares spécifiques. 

Les participants à cette session ont lancé un appel pressant à la création d’une plateforme européenne de développement et à l’exploration de nouveaux modèles pour accélérer la recherche clinique et le développement de maladies très rares et mal desservies. Cette démarche devrait être associée à des stratégies ambitieuses de financement des investissements, par les secteurs privé comme public.

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