Bonne nouvelle : les ambitions pour élaborer une meilleure politique en matière de maladies rares prennent forme concrètement. D’ici fin 2025, le ministre fédéral de la Santé, Frank Vandenbroucke, souhaite avoir un nouveau plan national pour les maladies rares. La demande de RaDiOrg et de nombreux autres acteurs de ne pas attendre un plan pour commencer à entreprendre des actions concrètes a également été entendue. En particulier, le travail visant à identifier l’expertise débute parallèlement à l’élaboration du nouveau plan.
De l’annonce à l’action
Vous vous en souvenez ? Le 29 février 2024, lors de la Journée des Maladies Rares, le ministre de la Santé, Frank Vandenbroucke, a annoncé un nouveau plan national pour les maladies rares. Dans l’accord de gouvernement publié fin janvier 2025, un paragraphe encourageant a été consacré aux maladies rares. Dans la note politique du ministre (voir le texte encadré ci-dessous), publiée le 13 mars, les ambitions concernant les maladies rares sont davantage détaillées. Et récemment, le 24 mars, lors d’une réunion trimestrielle du groupe de travail fédéral sur les maladies rares à laquelle RaDiOrg et les Fonctions Maladies Rares participent, un premier aperçu du plan d’action a été présenté.
Vers un nouveau Plan National Global pour les Maladies Rares
Un comité de rédaction composé de représentants du SPF Santé publique, de l’INAMI et de la cellule politique (avec, selon les besoins, la participation de Sciensano et des responsables politiques des médicaments orphelins) a effectué un travail préparatoire au cours des derniers mois et va maintenant coordonner les travaux restants ainsi que la rédaction du plan pour les maladies rares. À cette fin, une collaboration sera mise en place avec RaDiOrg, des représentants des Fonctions Maladies Rares, Sciensano et le Fonds pour les Maladies Rares et les Médicaments Orphelins. La réunion de lancement aura lieu en présence du ministre de la Santé et de toutes les parties prenantes concernées. Des réunions mensuelles avec des ordres du jour clairement définis, des objectifs et un calendrier précis permettront de rendre public un plan stratégique en décembre 2025.
Qui a quelle expertise et comment les patients la trouvent-ils ?
Parallèlement à l’élaboration du plan stratégique global, un travail sera d’ores et déjà mené pour identifier de manière claire et validée l’expertise présente dans les différents centres médicaux. Il s’agit d’une condition essentielle pour répondre à l’une des principales préoccupations de notre mémorandum 2024 : éviter que les patients, même après un diagnostic, continuent de chercher sans cesse l’expertise optimale, perdant ainsi un temps précieux avant de recevoir un traitement et un accompagnement adaptés.
L’organisation optimale des soins, maladie par maladie, par le biais de nouvelles conventions basées sur la loi AMI11 (articles 22, 6° et 23, §3), ne sera plus poursuivie. La déception de ceux qui ont passé des années à travailler à de telles conventions pour 4 maladies pilotes (épidermolyse bulleuse, fibrose pulmonaire, déficits immunitaires primaires et atrophie multisystémique) est grande. Cependant, le gouvernement a décidé, sur base de l’expérience passée, que le modèle est trop chronophage et trop complexe. Il ne permet en effet pas de réaliser des progrès équitables qui profitent à toutes les personnes atteintes de maladies rares.
En revanche, au cours de la période à venir, des accords (sur base de l’article 56 de la moi AMI) seront conclus avec les Fonctions Maladies Rares pour cartographier l’expertise disponible, pour la coordination des soins et les plans de soins individuels pour les patients atteints de maladies rares, ainsi que pour l’enregistrement des données. Les modalités concrètes de cette mise en œuvre et les budgets disponibles seront précisés dans les mois à venir.
Partagez votre expérience dans la recherche d’expertise.
Souhaitez-vous contribuer à façonner la manière dont l’expertise doit se présenter, en partageant votre expérience ? Nous serions ravis d’avoir votre retour ! Racontez-nous (1) comment le parcours vers le diagnostic de la maladie s’est déroulé et (2) si/ comment vous avez trouvé de l’expertise pour votre maladie. Exprimez-vous avec vos propres mots via ce lien. Ainsi, vous nous donnerez, au travers de votre vécu, un aperçu de ce qui fonctionne et de ce qui pourrait être amélioré pour votre pathologie.
Vous êtes un représentant d’une maladie rare ? N’hésitez pas à remplir le même formulaire en partageant votre vision de ce qui fonctionne bien ou moins bien pour votre maladie en général. La date limite pour soumettre votre avis est le lundi 28 avril.
- La loi AMI est la loi Assurance Maladie Invalidité. Vous retrouvez les articles cités ci-dessus sur cette page du site internet de l’INAMI sous le Titre III – De l’assurance soins de santé ↩︎
Que dit exactement le plan politique du ministre Vandenbroucke concernant les maladies rares ?
Au cours de cette législature, je continuerai à travailler avec les administrations sur le Plan Maladies rares, qui vise à améliorer les soins et l’aide aux patients atteints de maladies rares (environ 500.000 dans notre pays). Cela comprend:
- améliorer les connaissances parfois insuffisantes du corps médical;
- assurer un diagnostic rapide et une orientation ciblée vers des centres d’expertise reconnus et fondés sur des données scientifiques probantes;
- mettre en place un système performant d’enregistrement et de suivi des données des patients, basé sur une approche coordonnée dans plusieurs domaines, de l’infrastructure technique et de la normalisation des données à la réglementation et à la gouvernance;
- organiser des soins multidisciplinaires bien coordonnés qui répondent aux besoins spécifiques des patients et de leurs familles, avec une gestion des cas pour soutenir les situations de soins complexes;
- simplifier les procédures administratives et accès aux médicaments, traitements et dispositifs qui répondent à des besoins très spécifiques;
- garantir un large accès aux études cliniques en Belgique;
- accorder une attention particulière à la transition des soins de l’enfant à l’adulte;
cartographier les besoins non satisfaits dans la base de données NEED.
À cet égard, je renforcerai explicitement les missions
des hôpitaux universitaires en tant qu’hôpitaux fonctions maladies rares, afin qu’elles apportent une valeur ajoutée substantielle dans toutes ces dimensions à toute personne confrontée à une maladie rare.Ce qui précède peut être trouvé aux pages 24-25 du plan politique du ministre de la Santé publique de mars 2025. Le texte complet est disponible via ce lien.