Op 19 mei kwam er een voorwaardelijke marktautorisatie van het Europees Geneesmiddelen-agentschap (EMA) voor Zolgensma. Deze gentherapie kent elke Belg na de succesvolle sms-actie vorig jaar voor baby Pia met Spinale Musculaire Atrofie (SMA). De goedkeuring was langverwacht. Tegelijk ligt in België ook het dossier voor Spinraza, de eerste game-changer in de behandeling van patiënten met SMA, terug op tafel.
Beide dossiers zijn voorwaardelijk goedgekeurd, zij het dat voor Zolgensma de procedure om het in België op de markt te brengen nu pas van start gaat. De goedkeuringen zijn voorwaardelijk omdat er nog te weinig kennis is over de werking van beide producten, in het bijzonder over hun langetermijneffect.
Maar worden bij de evaluatie van de effectiviteit van de medicijnen wel criteria gehanteerd die afgestemd zijn met patiënten? Want de criteria moeten de échte toegevoegde waarde voor de patiënten capteren. Zo kan bijvoorbeeld de capaciteit om langer recht te staan, een gigantische meerwaarde zijn, ook als de persoon in kwestie niet kan stappen. Of blijft door de kracht om voedsel te kauwen gewone sociale participatie een pak vanzelfsprekender. De stem van de patiënt moet gehoord worden bij de onderhandelingsprocedures!
Om sterker te staan in de onderhandelingen met de producent van Zolgensma, bundelt ons land de krachten met Nederland en Ierland, en dit binnen de zogenaamde BeNeLuxA structuur, een initiatief van onze Belgische minister van Volksgezondheid, Maggie De Block. In een eerste fase gaan deze landen sámen de “health technology assessment” doen van de behandeling. Daarbij evalueren experts de therapeutische (meer)waarde ervan.
Sterk werk maar het kan nog beter.
Er ligt een voorstel bij de Europese Raad om ‘joint Health Technology Assessment’ (HTA) verplicht te maken voor heel de Europese Unie. Het verzamelen en beoordelen van alle data om nieuwe therapieën te beoordelen op hun (meer)waarde is intensief werk. Als de nationale agentschappen in heel Europa hiervoor zouden samenwerken zou er méér en sneller werk geleverd kunnen worden. En zou het eindoordeel over de meerwaarde ook in heel Europa gelijk zijn.
De tijd en moeite die hiermee bespaard wordt, zijn uiteraard ook in het voordeel van de producent, de farma. En kunnen daarom de prijsbepaling ook ten goed komen.
Maar of een product daadwerkelijk op de markt komt voor alle patiënten hangt natuurlijk af van de tweede stap van de BeNeLuxA samenwerking, met name de prijsonderhandelingen.
Zonder meer een goede zaak! Maar ook hier zou het beter zijn om met meer of zelfs álle Europese lidstaten samen te werken. Daar is voorlopig nog geen sprake van. De verschillen in de organisatie van de gezondheidszorg tussen de Europese lidstaten, de verschillen in hun financiële slagkracht en de grote angst die vele landen hebben om aan autonomie in te leveren, beletten dat we hier op korte termijn vooruitgang in mogen verwachten. Al erkent iedereen dat samenwerking onze onderhandelingspositie met de producent ten goede zou komen…
De prijs? Zolgensma werd vorig jaar bekend bij het grote publiek als ‘het duurste medicijn ter wereld’ (prijs in de V.S. werd bepaald op 2,1 miljoen $). De prijs van Spinraza werd door Testaankoop in de zomer van 2019 aangeklaagd als exorbitant hoog.
Alle argumenten van de producenten ten spijt, kunnen we er niet omheen dat als innovatieve medicatie met dit soort prijskaartjes een marktautorisatie krijgen de druk op onze gezondheidszorg schrikwekkend groot wordt.
Om tot billijke prijszettingen te komen vragen belanghebbenden om meer transparantie over de ontwikkelings- en productiekosten van de geneesmiddelen. Want als we ons enkel baseren op de toegevoegde waarde, en die toegevoegde waarde is – om het even zwart-wit te stellen – een gered mensenleven, welke prijs plak je daar dan op? Met dit soort soort argumenten belanden we in een ethisch onaanvaardbaar discours.
Exorbitante prijzen zijn mogelijk nog gerechtvaardigd, maar exorbitante winstmarges ten koste van mensen niet.
En wat met de identificatie van de patiënten voor wie zowel Spinraza als Zolgensma van levensbelang zijn? Die worden in Vlaanderen nog steeds niet opgespoord met de hielprik. In Franstalig België loopt het pilootproject voor de screening op zijn einde. Experten zijn het eens dat een behandeling vóór het optreden van de eerste symptomen cruciaal is: hoe eerder ze worden opgestart, hoe groter de effecten zijn.
Wat baten levensreddende middelen – echte game-changers – als we niet tijdig identificeren wie ze nodig heeft? Snel werk is ook hier cruciaal.
Maximaal rendement van deze dure medicatie is trouwens wel het minste wat we mogen verwachten als we als maatschappij bereid zijn er een hoge prijs voor te betalen, niet?
RaDiOrg ziet hier overigens een sterk argument om de verantwoordelijkheden in gezondheidszorg te herorganiseren, want de anomalie dat in België geneesmiddelen beschikbaar worden gemaakt door de federale overheid voor ziekten die de regionale overheid niet opspoort is onaanvaardbaar. Een kafkaiaanse toestanden à la Belge…
Het grote publiek ontdekt momenteel door de coronacrisis dat de ontwikkeling en beoordeling van gezondheidsproducten een complex proces is waar velen een verantwoordelijkheid in dragen. En waar grote investeringen mee gepaard gaan. Doeltreffende geneesmiddelen en/of een vaccin tegen corona bestaan nog niet, maar het grote publiek kijkt er reikhalzend naar uit. En plots is iedereen zich bewust van iets waar mensen met SMA al lang van doordrongen zijn: therapieën die niet toegankelijk worden gemaakt voor iedereen die ze nodig heeft, zijn een vloek in plaats van een zegen.
Therapieën die niet toegankelijk worden gemaakt voor iedereen die ze nodig heeft, zijn een vloek in plaats van een zegen.
We delen tot slot graag de tekst die Yasemin Erbas, SMA Belgium, schreef voor Knack (21/05/2020) naar aanleiding van de volgende stappen om Zolgensma en Spinraza aan de Belgische patiënten te (blijven) aanbieden. Ze roept op om vaart te maken, ruime inclusiecriteria te hanteren en verder te gaan op de ingeslagen weg: de onderhandelingspositie van België sterker maken door samen te werken met andere landen. En niet te vergeten om SMA in beide landsdelen in de hielprik op te nemen.
We voegen eraan toe dat er ook een grote verantwoordelijkheid rust bij de farmaceutische industrie, in dit geval Novartis/AveXis. Zij hebben een belangrijke sleutel in handen om hun baanbrekende therapie écht tot bij de patiënt te krijgen: een billijke prijszetting.
