Zolgensma, de gentherapie voor SMA, wordt vanaf 1 december 2021 terugbetaald. Reden voor een vreugdesprongetje bij RaDiOrg. De regeling zal wellicht zo’n 13 kinderen per jaar betreffen, maar de manier waarop ze tot stand kwam is voor heel de zeldzame ziektegemeenschap buitengewoon veelbelovend. Ze toont de weg vooruit!
België, Nederland, Oostenrijk en Ierland hebben hun krachten gebundeld om het medicijn terug te kunnen betalen. Door die internationale samenwerking daalt de kost voor de Belgische zorgkas. Het RIZIV spreekt in een persbericht over een “historische Europese samenwerking”.
De gezamenlijke evaluatie van gezondheidstechnologieën, de zogenaamde Health Technology Assessments (HTA) leidt tot gedeelde conclusies over de (meer)waarde van een product. Dit effent het pad om vervolgens gezamenlijk te onderhandelen voor een optimale prijszetting. En het hoeft geen betoog dat een betere prijs de kans op een beslissing tot terugbetaling ook ten goede komt. EURORDIS en RaDiOrg zijn er samen met tal van andere stakeholders van overtuigd dat dit de enige weg vooruit is om de beloftevolle therapieën daadwerkelijk beschikbaar te kunnen maken voor zoveel mogelijk patiënten in Europa. Zeker voor België, als kleine ‘markt’ is een dergelijke aanpak cruciaal.
Dit soort samenwerking is overigens niet nieuw voor België. Ze kadert in het BeNeLuxA initiatief dat in 2015 geïnitieerd werd door toenmalig minister van Volksgezondheid Maggie De Block. Maar het is wel een primeur dat ook een gezamenlijke prijs succesvol werd onderhandeld. De gezamenlijke HTA en de succesvolle onderhandeling over de prijs leiden er samen toe dat patiënten in zowel Nederland, Ierland als België binnenkort onder dezelfde voorwaarden* toegang krijgen tot deze baanbrekende therapie.
Er wordt overigens al jaren op Europees niveau gediscussieerd om tot een bindende gezamenlijke HTA te komen voor Europese lidstaten. Dat zou een cruciale fase in de weg van een geneesmiddel tot bij de patiënt sterk vergemakkelijken. Bij de normale gang van zaken, moeten farmaceutische bedrijven na de marktautorisatie door het EMA (European Medicines Agency) voor de terugbetaling van hun product immers in elke lidstaat apart een dossier indienen. En niet alle landen gebruiken dezelfde criteria om de meerwaarde van een product te bepalen. Zo zal je zien dat een product dat het éne land wél gunstig genoeg acht om terug te betalen, door een ander land niet goed genoeg wordt bevonden.
De procedure die zo’n dossier normaal doorloopt bij de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen (RIZIV) neemt in België overigens bovengemiddeld veel tijd in beslag. Dat vormt samen met onze relatief kleinere bevolking (en dus kleinere patiëntenpopulatie) een dubbel nadeel voor een farmaceutisch bedrijf. Niet voor alle innovatieve producten wordt bijgevolg in België een dossier ingediend.
Kanttekeningen bij het succesverhaal
We willen nadrukkelijk twee belangrijke kanttekeningen maken bij dit beloftevolle verhaal. De BeNeLuxA procedure is weinig transparant. En de stem van de patiënt – om wie het tenslotte allemaal draait – wordt niet gehoord. Dat laatste is overigens ook in de ‘gewone’ procedure bij het Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen het geval evenals in de zogenaamde ‘geheime’ onderhandelingen of de Managed Entry Agreements. Deze laatste staan (foutievelijk) bekend als de artikel 81 procedures (eigenlijk artikels 111, 112 en 113) en worden gebruikt om tot tijdelijke overeenkomsten te komen voor innovatieve geneesmiddelen waarbij er nog onzekerheden bestaan over de meerwaarde. Wat betreft het meenemen van de stem van de patiënt in al deze procedures is er nog werk aan de winkel. RaDiOrg vraagt uitdrukkelijk om patiënten te horen bij de evaluatie van de waarde van weesgeneesmiddelen. Want de patiënt kan als expert een belangrijke bijdrage leveren aan het beoordelen van een product.
* Zolgensma zal worden terugbetaald voor voor kinderen tot twee jaar, of indien ze minder dan 13,5 kg wegen, die aan de ziekte lijden. Het gaat om twee gevallen: patiënten met symptomatische SMA type 1 of patiënten met pre-symptomatische SMA met maximaal drie kopieën van het SMN2-gen.
Uitbreiding van de Vlaamse hielprikscreening met SMA en 6 andere zeldzame ziekten
Het bericht over de goedkeuring voor terugbetaling van Zolgensma kwam op dezelfde dag als het verlossende nieuws dat Vlaanderen van 2022 SMA ook zal opnemen in de hielprikscreening.
Daarmee zullen kinderen in Vlaanderen voortaan evenveel kans maken als in Wallonië op presymptomatisch toegang te krijgen tot een optimale therapie. Het volledige persbericht over de uitbreiding van de Vlaams hielprikscreening met maar liefst 7 ziekten, kan u hier lezen.
Meer weten over BeNeLuxA?
Ontdek hier alles over deze samenwerking tussen België, Nederland, Luxemburg, Oostenrijk en Ierland.
Meer over de terugbetaling van Zolgensma:
– op het journaal van de VRT (8 oktober 2021)
– in Het Laatste Nieuws
– in Knack/Trends