Zeven voorstellen voor een meer doeltreffend en patiëntgericht beleid voor zeldzame ziekten

Memorandum aan de federale en regionale beleidsverantwoordelijken – samenvatting

RaDiOrg, de Belgische koepelvereniging voor mensen met een zeldzame ziekte, ijvert voor meer beleidsaandacht voor minstens 500.000 Belgische patiënten die lijden aan een zeldzame ziekte. Zes jaar na publicatie van het Belgisch plan voor Zeldzame Ziekten is er dringend nood aan een update en hernieuwde aandacht. Te veel maatregelen zijn immers blijven steken in ‘goede bedoelingen’. Ons land kan beter.

Met zeven concrete voorstellen willen wij de beleidsverantwoordelijken inspireren tot het nemen van doeltreffende en haalbare maatregelen die zowel voor de betrokken patiënten als voor de samenleving een belangrijke stap vooruit zullen zijn.

1. RaDiOrg vraagt dat er eindelijk werk wordt gemaakt van de erkenning en financiële ondersteuning van expertisecentra voor zeldzame ziekten. Ondanks een Koninklijk Besluit van 2014 over expertisecentra is er nog geen enkel erkend. Duidelijke erkenningscriteria, verplichte samenwerking met patiëntenorganisaties, financiële ondersteuning en periodieke evaluatie moeten ervoor zorgen dat deze centra ook in ons land eindelijk kunnen uitgroeien tot een speerpunt in de strijd tegen zeldzame ziekten, net zoals ze dat in andere landen al jaren zijn. 
   
   
2. RaDiOrg vraagt dat er werk wordt gemaakt van meer en betere informatie rond zeldzame ziekten. Met structurele ondersteuning kan het bestaande Orphanet uitgroeien tot  een goed werkend centraal informatie- en communicatieplatform waar zowel patiënten als zorgverleners antwoorden vinden op hun vragen. Meer informatie leidt tot betere en kostenefficiëntere zorg.
   
   
3. RaDiOrg vraagt om de zorg voor patiënten met een zeldzame ziekte te verbeteren via trajectmanagers. Zij vormen een laagdrempelig aanspreekpunt voor patiënten en zorgen voor een goede coördinatie van de verschillende aspecten van behandeling en opvolging.  De trajectmanager ondersteunt en vergemakkelijkt de zelfzorg van de patiënt en draagt bij tot een effectiever en efficiënter gebruik van de gezondheidsdiensten: minder nodeloze consultaties, betere therapietrouw en een hogere gezondheidswinst aan een lagere kost.
   
   
4. RaDiOrg vraagt dat er een einde komt aan discriminaties waar patiënten met een zeldzame ziekte mee geconfronteerd worden. Voor wie lijdt aan een zeldzame ziekte mag de toegang tot bepaalde therapieën en geneesmiddelen niet afhangen van het al dan niet vermeld staan op een lijst. Een gemotiveerd advies en een aanvraag tot tegemoetkoming vanwege de behandelende arts-expert moeten volstaan.
   
   
5. RaDiOrg vraagt dat er dringend werk wordt gemaakt van een volwaardig register zeldzame ziekten. Het voorzien van een wettelijke verplichting tot registratie door de artsen (al dan niet gekoppeld aan incentives), meer interoperabiliteit met andere data die geregistreerd worden en meer communicatie over het belang van gegevensverzameling inzake zeldzame ziekten zijn alvast belangrijke stappen in de juiste richting.
   
   
6. RaDiOrg vraagt om werk te maken van een structurele verankering en financiering van nationale netwerken voor specifieke zeldzame ziekten. Dit maakt de beschikbare kennis en expertise toegankelijker voor patiënten. Een structurele financiering van lokale Belgische netwerken kan hen in staat stellen om hun activiteiten binnen de reeds bestaande European Reference Networks op een duurzame manier verder te zetten.
   
   
7. RaDiOrg vraagt dat het potentieel van neonatale screening beter wordt benut. Een uitbreiding van deze screening tot meer aandoeningen is vandaag niet alleen perfect mogelijk, het is ook dringend nodig want de directe en indirecte voordelen van een veel bredere neonatale screening zijn zo onmiskenbaar groot dat het bijna onethisch is om nog verder te dralen. Snelle diagnose en behandeling nog vóór de klinische manifestatie van de ziekte, kan symptomen voorkomen of afremmen en onomkeerbare schade vermijden.